今天是二月的最后一天，也是第十八个世界罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（中文主题“不止罕见”），全球各地举行多样的活动关爱和帮助罕见病患者，以“看见”的力量，抵御“罕见”的困境。

罕见病，顾名思义是指患病率非常低的疾病，《中国罕见病定义研究报告2021》将罕见病定义为：新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。患病率再低，乘以全球人口的庞大基数，其背后也是一个不可忽略的庞大群体：全球罕见病患者已超过3亿，其中我国有近2000万，每年新增超过二十万人。

在此背景下，促进罕见病医学攻关，建立完善罕见病防治与针对性医疗保障体系，显得尤为迫切，这事关罕见病患者信心与未来，也关乎民生福祉。

政府当“有为”，为罕见药研发注入强动力。罕见病种类多、发病率低、临床研究少，是重大医学难题，这反过来也导致市场化药企在罕见病药物研发上，容易没有动力，陷入经济困境，“心有余而力不足”，这需要政府有形之手的积极助推，例如通过建立专项研究基金，以及医院、高校等部门的科研项目基金，加速新药研发，对于部分不赚钱甚至亏本生产罕见病药物的企业，则予以专项补贴。

破除“看病难”“看病贵”“罕见病返贫”现象，既需要进一步探索多方共付模式，也需要建立多层次的保障体系。一方面，积极争取将罕见病药物纳入医保，减轻患者家庭的经济负担；另一方面，将商业保险作为医保的有益补充，加大对于罕见病高发地区和人群的投保宣传力度，尽最大可能兜起每一个人的健康和一个家庭的信心。

自2018年以来，有关部门通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、成立中国罕见病联盟等措施，不断推进破解罕见病防治难题的“中国方案”，资料显示，截至2024 年底，已有超过90 种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录，这是政府有为、人民至上的生动写照。但也要看到，2000万“隐形”的同胞，在防治、诊断、药物服用、社会支持方面，仍存在一定的问题，比如对于社会上利用罕见病患者治病心切，以各种骗术谋财害命的恶举也需要加大打击力度。

罕见病，既是医学问题，也是社会问题。可以想象，2000余万罕见病患者，不仅在身体上遭受病痛的折磨，在精神上也遭受着焦虑，为此，政府、社区以及社会工作人员，有必要加强对于罕见病患者的心理疏导与干预，增强其社会支持和治疗信心。

罕见病患者的处境、难处应该被看见，政府、社会、医疗系统，应当在研发药物、改善罕见病者处境等领域，形成合意，发挥合力。一个社会的人文关怀，应像一束暖阳，照在这些容易被忽略、被漠视的患者脸上，让其燃起积极生活的希望，书写人生的光彩。

作者：陈自强（南京师范大学）

编辑：杨金行

审核：杨洋

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